¿Para qué sirven Hemgenix, Zynteglo y Zolgensma, las medicinas más caras del mundo?

El medicamento más costoso del mundo, hasta ahora, fue aprobado por la FDA en EE.UU. para tratar la hemofilia B, una variedad poco común y peligrosa de esta enfermedad

Picture of money with pills and vitamins over white background.
29 de marzo, 2023 | 01:18 PM

Bloomberg Línea — El elevado costo de un fármaco es, en algunos casos, el principal impedimento para que las personas puedan tratar adecuadamente sus enfermedades. Es por esto que la Organización Mundial de la Salud (OMS), señala que el alto precio de estos es un obstáculo “importante para el objetivo de la cobertura sanitaria universal y la atención primaria de la salud”.

Un informe de la Organización de Consumidores y Usuarios (OCU) señala que las farmacéuticas cuentan con dos métodos para fijar el costo de su medicamento aprobado. El primero, y menos utilizado, es el basado en el costo de producción; el segundo, más atractivo para la industria, es basado en el valor, es decir, lo que el comprador está dispuesto a pagar por acceder a este, siendo los gobiernos los principales compradores.

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Es así como la terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring, una infusión única que libera a los pacientes de los tratamientos regulares, fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), pero llegando a un costo de US$ 3,5 millones, convirtiéndose en el medicamento más caro del mundo.

¿Para que sirve el medicamento Hemgenix?

El medicamento lleva por nombre Hemgenix, y debe ser administrado una sola vez. Los estudios que soportan la terapia demostraron que el fármaco redujo en un 54% el número de hemorragias previstas en el transcurso de un año y liberó al 94% de los pacientes de las infusiones de Factor IX, que son largas y costosas, informó Bloomberg en su momento.

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“Aunque el precio es un poco más alto de lo esperado, creo que tiene posibilidades de éxito porque: 1) los fármacos existentes son también muy caros y 2) los pacientes con hemofilia viven constantemente con miedo a las hemorragias”, dijo Brad Loncar, inversor en biotecnología y CEO de Loncar Investments.

La terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring, una infusión única que libera a los pacientes de los tratamientos regulares, fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés).dfd

Además, desde CSL Behring se dijo en su momento que pese a este precio récord, el tratamiento terminaría por ahorrar dinero, pues la hemofilia B es una enfermedad crónica cuya terapia convencional también es costosa y prolongada.

¿Para qué sirve el medicamento Zynteglo?

En el panorama también aparece Zynteglo, de Bluebird Bio Inc., utilizado para el trastorno sanguíneo de la beta talasemia, que llegó a un precio de US$ 2,8 millones en 2022. Las terapias génicas pueden mejorar drásticamente una serie de condiciones devastadoras al corregir sus causas subyacentes, señalan las autoridades.

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Antes de que estos dos medicamentos fueran aprobados y se revelara su costo, el medicamento más costoso que existía en el mundo era el Zolgensma, de Novartis AG, utilizado para bebés con atrofia muscular espinal y que llegó a un precio de US$ 2,1 millones cuando fue aprobada en 2019.

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Estos son otros fármacos que también se pueden sumar a la lista por el alto costo de sus dosis, de acuerdo con el listado publicado el año anterior por Healthcare Digital:

  • Myalept: de la farmacéutica AstraZeneca, se usa en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita, una enfermedad rara que provoca una pérdida casi completa de la grasa corporal tras el nacimiento. El costo anual de este medicamento, partiendo de la necesidad de por lo menos 14 dosis, se acerca a los US$ 890.000.
  • Danyelza: este fármaco está registrado para tratar el neuroblastoma, un cáncer raro que afecta principalmente a menores de 5 años. Cada dial tiene un costo aproximado de US$ 20.000, llegando entonces a los US$ 960.000 tras un tratamiento de 48 viales.
  • Zokinvy: estas cápsulas de Eiger BioPharmaceuticals fueron aprobadas en 2020 en Estados Unidos son utilizadas para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara que acelera el envejecimiento. Se administra por vía oral dos veces al día y el tratamiento, por un año, es de US$ 1,03 millones.