Bloomberg Opinión — Leqembi, el fármaco contra el Alzheimer de Eisai Co. y Biogen Inc., ha recibido la plena aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), lo que lo convierte en el primer fármaco ralentizador de la enfermedad que obtiene esa bendición plena.
En teoría, la medida debería ampliar significativamente la disponibilidad del Leqembi para los pacientes que esperan ansiosamente nuevas y mejores opciones para alterar el curso de esa enfermedad que atormenta la mente. En la práctica, es probable que el despliegue lleve más tiempo del que desearían los pacientes y sus familias.
Peter Ljubenkov, neurólogo del Instituto Weill de Neurociencias de la UCSF, está entusiasmado por poder ofrecer por fin Leqembi a sus pacientes, pero subraya que “este fármaco requiere mucha experiencia y mucha infraestructura”. Ha formado parte del esfuerzo de meses para preparar la red de hospitales de la Universidad de California para la llegada de Leqembi, un trabajo en curso en los centros de memoria de todo el país.
Leqembi recibió una aprobación condicional de la FDA en enero. Pero su uso se vio gravemente limitado porque los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid dijeron que no pagarían el fármaco, que tiene un precio de lista anual de US$26.500, hasta que hubiera recibido una aprobación completa basada en pruebas de que podía ralentizar el curso de la enfermedad.
Con el anuncio de hoy, Leqembi ha superado ese obstáculo. Pero aún deben encajar muchas piezas antes de que la mayoría de los pacientes puedan recibirlo, dice Amanda Smith, directora de investigación clínica del Instituto de Alzheimer Health Byrd de la Universidad del Sur de Florida.
El primer reto es identificar a los pacientes adecuados. Para ser elegibles, las personas deben estar en las primeras fases de la enfermedad y tener confirmación de que padecen Alzheimer y no otra forma de demencia. Esto requiere pruebas objetivas de que sus cerebros están recubiertos de grumos de proteína llamada amiloide, que el fármaco elimina. Para ello es necesario un escáner PET especial que detecte el amiloide o una punción lumbar para analizar el líquido cefalorraquídeo.
Pero hay una trampa: Los escáneres PET de amiloide, el método de detección menos invasivo, no están cubiertos por Medicare. El antiguo argumento de la agencia sanitaria contra la cobertura ha sido que la prueba, que puede costar US$3.000 o más, no es necesaria para el tratamiento. La aprobación de Leqembi socava ese argumento. Los CMS deberían acceder sin demora a pagar estas exploraciones.
Y hay otro obstáculo. Aunque se confirme la enfermedad de un paciente mediante pruebas, los neurólogos tendrán que mantener una conversación franca con el paciente sobre los riesgos del Leqembi. Las personas que toman anticoagulantes, por ejemplo, o las que tienen dos copias de un gen llamado ApoE4, corren un mayor riesgo de sufrir hemorragias e inflamaciones cerebrales más graves, un efecto secundario que la FDA subrayó añadiendo una advertencia de recuadro negro a la etiqueta del fármaco.
Incluso sin esos factores de riesgo, los pacientes necesitarán una resonancia magnética para confirmar que no presentan signos de hemorragia cerebral antes de iniciar el tratamiento, y luego varios escáneres más durante el tratamiento para vigilar si hay hinchazón o hemorragias.
Por último, hay un obstáculo más: Los requisitos de Medicare para la cobertura del fármaco. Los CMS sólo pagarán el Leqembi (y cualquier fármaco similar que reciba aprobación) si se recogen datos sobre la eficacia y seguridad del fármaco en el mundo real, en lugar de en el entorno altamente regimentado de un ensayo clínico. Para obtener esa información, los médicos tendrán que inscribir a los pacientes en un registro aún por determinar. Sin saber lo oneroso que será ese registro, es “probablemente el siguiente paso limitador de la velocidad para conseguir que la gente reciba este fármaco de forma equitativa”, afirma Ljubenkov.
Todo esto podría ser aún más difícil de gestionar si muchos pacientes quieren el fármaco. “En teoría, en cuanto salga la aprobación de la FDA, podríamos ver una afluencia de pacientes que no se parecen a los pacientes típicos que acuden a las clínicas de memoria”, dice Ljubenkov. Normalmente, la gente acude a una clínica en una fase avanzada de la enfermedad, pero ahora que existe un tratamiento disponible para la enfermedad leve, los pacientes que acaban de empezar a experimentar síntomas pueden estar más motivados para obtener un diagnóstico, afirma.
El acceso no es el único reto al que se enfrenta el fármaco. Algunos médicos podrían recetarlo con demasiada facilidad. “Mi mayor temor es que los médicos comunitarios se limiten a recetarlo sin comprender realmente sus implicaciones, y lo prescriban a personas para las que realmente no es apropiado”, afirma Smith. Ya ha visto cómo puede ir esto cuando heredó pacientes de un médico que había recetado en exceso Aduhelm, un fármaco anterior contra el Alzheimer cuya aprobación condicional limitó seriamente su uso. “La mitad de ellos eran personas a las que nunca se lo habría recetado porque ya estaban demasiado avanzadas”, dice.
Pero la decisión de la FDA es un primer paso importante. La aprobación de Leqembi nos pone en el camino de idear un sistema mejor para atender a los pacientes mientras llegan los próximos fármacos. Esperemos que sólo sea un comienzo accidentado de una nueva era en el tratamiento del Alzheimer.
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