Bloomberg — Los fármacos experimentales de Bristol Myers Squibb Co (BMY) para el tratamiento de un cáncer endocrino poco frecuente y de una forma mortal de enfermedad pulmonar han dado resultados prometedores en estudios en fase avanzada, lo que supone un posible impulso para la cartera de nuevos productos de la empresa farmacéutica.
La empresa indicó que los pacientes con fibrosis pulmonar idiopática a los que se les administró una dosis baja de admilparant pudieron respirar mejor que aquellos que recibieron un placebo, mientras que una dosis más alta del fármaco no supuso un beneficio significativo. Un paciente que falleció anteriormente tras recibir el fármaco estaba tomando la dosis más alta, aunque es probable que la muerte no estuviera relacionada con el tratamiento, según afirmó un portavoz de la empresa.
Los pacientes con esta afección, que provoca cicatrices en los pulmones y dificulta el paso del oxígeno al torrente sanguíneo, continuaron empeorando en los tres grupos del estudio en fase avanzada.
Un segundo estudio sobre un fármaco diferente en pacientes con tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos —un tipo raro de cáncer que se origina en las células endocrinas del tracto gastrointestinal o del páncreas— reveló que el RYZ101 de la empresa ralentizó significativamente la progresión de la enfermedad en un análisis provisional previsto de un estudio pivotal. Bristol adquirió la empresa desarrolladora del medicamento, RayzeBio, por US$3.700 millones en 2024.
Wall Street esperaba con interés ambos resultados, ya que los fármacos emplean enfoques novedosos para tratar afecciones difíciles de tratar que merman la calidad de vida de los pacientes y que, a la larga, resultan mortales. Aunque los resultados podrían ayudar a Bristol a compensar las pérdidas de ingresos derivadas de las inminentes caducidades de las patentes de algunos de sus medicamentos más importantes, aún quedan dudas, según señalaron los analistas.
Las acciones de Bristol Myers cayeron un 3,7% a las 13:41 horas del lunes en Nueva York, tras haber subido un 9,6% en lo que va de año hasta el cierre del viernes.
Resulta “ligeramente preocupante” que el admilparant no mostrara un beneficio significativo entre los pacientes que recibieron una dosis más alta, y es necesaria la divulgación completa de los resultados del estudio para responder a las dudas que persisten, escribió Trung Huynh, analista de RBC Capital Markets, en una nota a sus clientes.
Probablemente, la dosis más alta tenía como objetivo diferenciar el fármaco de la competencia, pero esa opción ya queda descartada, señaló Huynh.
Un paciente que falleció anteriormente tras recibir el fármaco formaba parte del grupo de dosis más alta, según indicó un portavoz de Bristol en un correo electrónico. Un comité de evaluación externo e independiente determinó que era poco probable que la muerte estuviera relacionada con el tratamiento, añadió el portavoz. Se produjeron un número limitado de episodios relacionados con el hígado durante el ensayo, la mayoría de ellos leves y transitorios en pacientes que también recibían otros fármacos asociados a problemas hepáticos, según indicaron.
El admilparant actúa de una forma novedosa para bloquear el receptor del ácido lisofosfatídico, que está relacionado con la inflamación y la formación de cicatrices. Bristol ha señalado que podría ser el primer fármaco de su clase en tratar la fibrosis pulmonar, una enfermedad crónica que provoca cicatrices en los pulmones y puede provocar la muerte en un plazo de tres a cinco años.
“El hecho de que el ensayo haya alcanzado su criterio de valoración principal podría ser suficiente para respaldar la aprobación reglamentaria del admilparant, pero la ausencia de una relación dosis-respuesta plantea dudas sobre su perfil”, escribió David Risinger, analista de Leerink Partners. “A la espera de los resultados detallados”.
Bristol tiene previsto analizar los datos del ensayo con las autoridades reguladoras que se encargarían de evaluar la aprobación del fármaco, y presentará los resultados en un próximo congreso médico, según ha informado la empresa. El medicamento se encuentra asimismo en la fase final de estudio para el tratamiento de la fibrosis pulmonar progresiva, una afección relacionada, y se espera que los resultados iniciales estén disponibles el próximo año.
“La FPI sigue siendo una de las enfermedades pulmonares más complejas y difíciles de tratar, con una progresión impredecible, cicatrices irreversibles y un profundo impacto en la vida cotidiana de los pacientes”, afirmó Fernando Martínez, catedrático de medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts Chan, quien dirigió el comité directivo del programa de admilparant de Bristol, conocido como ALOFT. Calificó los resultados como un “avance importante” para el tratamiento de esta afección.
El estudio sobre el cáncer reveló que el RYZ101, una forma avanzada de radioterapia dirigida que se administra directamente sobre los tumores, ralentizó la progresión de la enfermedad en pacientes cuyo estado había empeorado tras recibir previamente otro tipo de radioterapia. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió a este medicamento la designación de medicamento huérfano en 2026, basándose en la necesidad médica no cubierta de los pacientes con estos tumores raros.
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