Bloomberg — El tratamiento genético de Pfizer Inc. (PFE) para una hemofilia B alcanzó su objetivo principal en un ensayo de etapa final, acercándose a convertirse en un competidor de un tratamiento similar de una sola vez que cuesta 3,5 millones de dólares.
Según informó el jueves la empresa en un comunicado, la terapia de Pfizer, denominada fidanacogene elaparvovec, fue tan eficaz o superior a la sustitución estándar del factor de coagulación en la prevención de las hemorragias anuales derivadas de la hemofilia en el ensayo. El fármaco redujo la tasa anualizada de hemorragias en un 71% en los pacientes tratados en comparación con el tratamiento estándar, según el comunicado, y las hemorragias que requirieron tratamiento disminuyeron en un 78%.
Los resultados positivos podrían permitir a Pfizer competir con Hemgenix, de CSL Behring AG, aprobado en Estados Unidos en noviembre. En un ensayo, este fármaco, administrado una sola vez, redujo en un 54% el número de hemorragias previstas a lo largo de un año.
Aunque se han producido avances en el tratamiento de la hemofilia, controlar las hemorragias es difícil y lleva mucho tiempo a los pacientes. El tratamiento estándar utiliza Factor IX, una sustancia coagulante natural de la que carecen los enfermos. Los nuevos tratamientos basados en genes administran ADN a las células que pueden producir el factor de coagulación que falta.
En 2014, Pfizer concedió a Spark Therapeutics la licencia del fidanacogene elaparvovec y acordó pagar US$20 millones por adelantado, además de posibles pagos por hitos y regalías. El gigante farmacéutico suizo Roche Holding AG compró Spark en 2019, obteniendo tratamientos experimentales para otros trastornos hemorrágicos basados en genes.
Un total de 14 eventos adversos graves ocurrieron en siete pacientes en el ensayo de Pfizer, con dos evaluados como relacionados con el tratamiento, según el comunicado.
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