Por Simona Sappia, Head of Communications & Patient Advocacy para América Latina y Canadá en Novartis
Yo no trabajo para los pacientes. Trabajo con ellos. Esa diferencia cambió mi manera de entender el impacto. Cuando decimos que trabajamos para los pacientes, la distancia permanece: decisiones tomadas en salas de reuniones, estrategias construidas sobre supuestos y soluciones diseñadas en función de lo que resulta conveniente para los sistemas. Trabajar con los pacientes implica una promesa diferente: compartir el proceso, no solo el resultado.
En América Latina, la brecha entre el progreso científico y la realidad cotidiana de un paciente no se mide únicamente en kilómetros, sino también en tiempo. Meses, años, a veces más. Y en salud, el tiempo nunca es algo abstracto. Es dolor sin tratar, pérdida de funcionalidad, rutinas familiares alteradas y oportunidades que no esperan.
Los pacientes no son “otro actor más”
Los sistemas de salud suelen hablar de actores involucrados como si todos estuvieran a la misma distancia de las consecuencias de una decisión. Los pacientes no. Son ellos quienes conviven con la enfermedad, experimentan las demoras, enfrentan la incertidumbre y cargan con el peso de procesos que avanzan lentamente.
Por eso, las voces de los pacientes no pueden ser simbólicas, especialmente en los momentos que definen el acceso a la atención: evaluaciones de tecnologías sanitarias, procesos de reembolso, consultas públicas y discusiones sobre guías clínicas. Cuando las organizaciones de pacientes son incorporadas al final del proceso, el sistema pierde legitimidad y perspectiva sobre la realidad. Cuando participan desde el inicio, el sistema obtiene lo que más necesita: claridad sobre qué resultados importan, qué concesiones son aceptables y qué significa realmente el concepto de valor en la vida cotidiana.
Los pacientes no solo merecen un lugar en la mesa. Su experiencia constituye una forma de evidencia que el sistema no puede darse el lujo de ignorar.
El acceso temprano es tiempo que los pacientes no tienen
La ciencia avanza rápidamente. Los sistemas, muchas veces, no. Los pacientes sienten directamente ese desfase: son ellos para quienes “más adelante” puede significar progresión de la enfermedad, menos opciones y puertas que se cierran. Por eso, el acceso oportuno tiene un peso que va más allá de las políticas públicas: se trata de personas cuyo tiempo se está agotando.
Un ejemplo reciente es Argentina, donde la provincia de Mendoza se convirtió en la primera del país en incorporar la atrofia muscular espinal (AME) al programa rutinario de tamizaje neonatal. Gracias a la colaboración entre autoridades de salud pública, organizaciones de pacientes y nuestra compañía, hoy es posible detectar la AME en los primeros días de vida, antes de que se produzca un daño irreversible. Para las familias afectadas, la detección temprana no significa simplemente contar con información antes. Significa la diferencia entre la progresión de la enfermedad y la posibilidad de un futuro distinto.
Esto no ocurrió de manera aislada. Fue el resultado de años de trabajo de incidencia por parte de familias de pacientes, una estrecha colaboración con las autoridades sanitarias y la convicción compartida de que el diagnóstico temprano es, en sí mismo, una forma de acceso.
“Los bebés que nacen hoy en Mendoza tienen la misma oportunidad que los niños en muchas otras partes del mundo: conocer, durante los primeros días de vida, si tienen este diagnóstico. Y, de ser así, recibir tratamiento antes de que aparezcan los síntomas. Eso lo cambia todo, no solo para ese niño, sino para toda su familia. Lo que logró Mendoza es el resultado de años de familias que nunca dejaron de alzar su voz”, afirmó Vanina Sánchez, integrante y expresidenta de Familias AME Argentina.
Lo que hace este hito aún más relevante es la lógica que pone en evidencia. Argentina ya cuenta con acuerdos de riesgo para cubrir tratamientos aprobados para la AME. Sin embargo, los pacientes están llegando demasiado tarde para que esos tratamientos puedan desplegar todo su potencial. El tamizaje temprano permite optimizar una inversión que ya se ha realizado, de manera más eficiente y en un momento más oportuno. Para Vanina, el objetivo está al alcance: la AME no tiene por qué seguir siendo la enfermedad genética más letal del país.
La colaboración transforma la manera en que generamos la evidencia
Mendoza es un ejemplo. Pero el mismo principio se aplica a la forma en que diseñamos la investigación.
Los ensayos clínicos son el puente entre ideas prometedoras y opciones reales para las personas que esperan una solución. Sin embargo, durante demasiado tiempo han sido diseñados en función de la conveniencia institucional y no de la realidad de los pacientes: demasiadas visitas, demasiados desplazamientos y demasiada complejidad. El resultado es predecible: la participación se vuelve más difícil para quienes tienen menos flexibilidad, y la evidencia que generamos deja de reflejar a las comunidades que dependen de ella.
Actualmente contamos con alrededor de 150 ensayos clínicos activos en América Latina, con la ambición de duplicar esa cifra para 2030. Más allá de realizar más ensayos, el objetivo es crear oportunidades más significativas, generar evidencia más inclusiva y diseñar investigaciones que se adapten mejor a la vida real. Cada barrera que eliminamos es una persona más que logramos incluir.
Participación de los pacientes desde el diseño
Si queremos un acceso más rápido y equitativo, además de tratamientos innovadores, necesitamos mejores procesos. La participación de los pacientes no debería depender de la buena voluntad ni de invitaciones de último momento. Debe formar parte de la arquitectura formal de la toma de decisiones: involucrarlos desde etapas tempranas, antes de que se definan las preguntas clave; establecer mecanismos permanentes para incorporar su perspectiva; contar con plazos accesibles y garantizar transparencia real sobre cómo sus aportes influyeron en los resultados.
Las capacidades también importan. Ser invitado a participar en procesos formales no es lo mismo que poder hacerlo en igualdad de condiciones. Las evaluaciones de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) y las discusiones sobre evidencia son, por naturaleza, procesos altamente técnicos.
Por eso nos sentimos tan orgullosos de EDUCA, nuestra plataforma insignia creada para educar, desarrollar y unir a organizaciones de pacientes en materia de comunicación e incidencia. Consolidada en Brasil, EDUCA es una iniciativa de fortalecimiento de capacidades que estamos trabajando para expandir en toda la región. Ofrece un espacio genuino de intercambio donde las organizaciones de pacientes pueden plantear preguntas difíciles, compartir experiencias más allá de las fronteras y desarrollar las capacidades técnicas necesarias para participar en procesos formales en sus propios términos.
La confianza se construye con acciones
No soy ingenua respecto al escepticismo que muchas personas sienten. Los pacientes han escuchado demasiadas promesas y han visto muy pocos cambios en los aspectos que realmente importan: acceso, asequibilidad, representación y respeto. También sé que la industria necesita ganarse esa confianza, y que ello se logra con resultados, no con promesas.
Eso significa diseñar ensayos clínicos que se adapten a la vida real, eliminar activamente las barreras para la participación y apoyar a las organizaciones de pacientes para que puedan involucrarse en estos procesos en sus propios términos, no en los nuestros.
Hay una pregunta a la que vuelvo una y otra vez: ¿esto mejorará la vida de la persona que convive con la enfermedad, y lo hará con la suficiente rapidez como para marcar una diferencia? Trabajar con los pacientes nos obliga a responder esa pregunta con honestidad. Y ese es el tipo de colaboración que nuestra región merece.
Simona Sappia
Directora Ejecutiva de Comunicaciones y Defensa de los Pacientes para América Latina y Canadá en Novartis
Simona trabaja para dar mayor visibilidad a la voz de los pacientes y fortalecer la colaboración entre los distintos actores del ecosistema de la salud, con el objetivo de mejorar los resultados en salud y ampliar el acceso a la atención médica.Cuenta con más de 20 años de experiencia en cargos de alcance global, regional y local dentro de la industria farmacéutica y el sector de las organizaciones sin fines de lucro.
