Negocios

FDA sopesa qué hacer con un fármaco de US$900.000 que podría no funcionar

Folotyn fue autorizado en 2009, pero el ensayo de eficacia lleva años de retraso

Administración de Alimentos y Medicamentos
Por Fiona Rutherford y Robert Langreth
16 de noviembre, 2023 | 04:38 PM

Bloomberg.com — El fármaco contra el cáncer Folotyn, uno de los más caros de Estados Unidos, recibió hace catorce años una aprobación abreviada de los reguladores estadounidenses para tratar una forma rara de linfoma, pero las autoridades aún no tienen pruebas concluyentes de que funcione.

Se supone que las empresas autorizadas a vender fármacos mediante una vía de “aprobación acelerada” deben realizar rápidamente estudios de seguimiento para confirmar que su medicamento es eficaz. Pero los antiguos y actuales propietarios de Folotyn, ahora un fármaco de Acrotech Biopharma, han retrasado el plazo para completar ese trabajo al menos 10 veces, según un resumen de su correspondencia con los reguladores. Acrotech no espera completar su estudio hasta 2030.

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Casos como éste han puesto bajo presión a la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense. El jueves, la agencia celebra una audiencia pública sobre Folotyn y otro medicamento contra el linfoma aprobado mediante la vía acelerada en 2014, Beleodaq. Ese fármaco, también propiedad de Acrotech, no tendrá datos definitivos que demuestren su eficacia hasta finales de esta década.

La vía de aprobación acelerada (en la que la FDA acepta estudios más pequeños y menos concluyentes en lugar de los ensayos más amplios que se exigen normalmente) ha hecho que algunas empresas ganen miles de millones de dólares. Aunque no es el caso de los fármacos de Acrotech porque tratan un cáncer poco frecuente, el linfoma periférico de células T, Folotyn cuesta unos US$900.000 al año, según GoodRx. El fármaco ha sufrido cuatro subidas de precio desde enero de 2022, señala.

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Una investigación de Bloomberg News descubrió a principios de este año que 26 fármacos con aprobaciones aceleradas tenían un ensayo confirmatorio retrasado o estaban retrasados, pero no caracterizados como “retrasados” porque la empresa había presentado algunos datos. Hasta el mes pasado, 12 autorizaciones aceleradas de fármacos contra el cáncer -incluidos Folotyn y Beleodaq- figuraban con ensayos retrasados, según el material informativo de la FDA publicado antes de la reunión del jueves.

Una ley aprobada a finales del año pasado otorga a la FDA más poder para retirar fármacos del mercado cuando los ensayos fracasan o no se completan a tiempo. Pero el material informativo publicado antes de la reunión del jueves muestra que la agencia no está considerando retirar Folotyn o Beleodaq porque los pacientes tengan pocas alternativas.

Un portavoz de la FDA declinó hacer comentarios antes de la reunión del jueves.

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Datos que faltan

La reunión pública muestra un nuevo interés de la FDA por resolver los problemas de la vía acelerada, establecida en 1992. Fue fundamental para que los medicamentos contra el VIH llegaran rápidamente a los pacientes, pero desde entonces se ha convertido en una forma habitual de que los fabricantes de fármacos consigan la aprobación antes de completar ensayos largos y de gran envergadura que pueden costar millones. En algunos años, más del 20% de los nuevos fármacos llegaron al mercado de esta forma, según un análisis de Bloomberg.

Los críticos han afirmado que la FDA ha actuado con lentitud cuando los fármacos de aprobación acelerada no muestran un beneficio en los pacientes, o cuando no se completan los estudios.

“Retrasar los ensayos de confirmación durante años o décadas significa que las empresas pueden beneficiarse de fármacos inadecuadamente probados hasta que se agote su exclusividad de mercado”, dijo por correo electrónico Adriane Fugh-Berman, profesora de farmacología del Centro Médico de la Universidad de Georgetown.

En el momento en que un medicamento pasa a ser genérico, es aún menos probable que una empresa farmacéutica realice un estudio para demostrar que funciona. “El público nunca se entera de si los beneficios superan a los daños o incluso de si el fármaco funciona en absoluto”, dijo Fugh-Berman.

Si los fármacos permanecen en el mercado “a pesar de un desprecio tan flagrante por la provisión oportuna de datos confirmatorios”, se envía un mensaje equivocado, dijo Bishal Gyawali, profesor asociado de oncología de la Universidad de Queen, en Canadá.

Solicitudes de prórroga

Aproximadamente un tercio de los 187 medicamentos contra el cáncer con autorización de vía acelerada están a la espera de estudios que prueben sus beneficios clínicos. De ellos, Folotyn y Beleodaq tienen algunos de los ensayos más retrasados, según muestran los documentos de la FDA. La agencia citó la “actividad clínicamente significativa” en los ensayos originales de reducción tumoral de hace años como la razón por la que no presionaba para retirarlos.

Acrotech, filial de la india Aurobindo Pharma Ltd., dice que se compromete a completar rápidamente los estudios necesarios, según los documentos de la audiencia. Achaca los “retrasos imprevistos” a varias cuestiones, como la lentitud de inscripción en algunos estudios, el hecho de que compró los fármacos a otra empresa en 2019 y la pandemia de Covid-19. Acrotech no respondió a los correos electrónicos en los que se le pedían comentarios.

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Folotyn era originalmente propiedad de Allos Therapeutics. Al principio, la FDA dio a la empresa seis y ocho años para completar dos grandes ensayos. Uno de ellos debía contar con 549 pacientes. En 2014, dos años después de la venta de Allos a Spectrum Pharmaceuticals, sólo se había reclutado a unos 20 pacientes, según clinicaltrials.gov.

En 2014, la FDA permitió a Spectrum abandonar los ensayos antiguos y empezar uno nuevo desde cero evaluando Folotyn y su fármaco más nuevo para el mismo tipo de cáncer, Beleodaq. Desde entonces, Spectrum y Acrotech han propuesto ampliar los plazos de los ensayos de los dos fármacos al menos 30 veces. La agencia ha emitido cartas de “incumplimiento” más de una docena de veces. El principal ensayo confirmatorio no empezó hasta el mes pasado, según muestran los documentos informativos de la audiencia.

En la reunión del jueves, se pedirá a asesores externos de la FDA que debatan si el plazo de 2030 propuesto por Acrotech para la finalización de este ensayo es “razonable”. También se pedirá al grupo, denominado Comité Asesor sobre Medicamentos Oncológicos, que estudie estrategias para completarlo a tiempo, así como lecciones para futuras aprobaciones aceleradas.

Dado que la FDA no pide que se retire del mercado ninguno de los dos fármacos, no está claro qué podría hacer la agencia, si es que hace algo, si se producen más retrasos.

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