Bloomberg — Las autoridades reguladoras estadounidenses aprobaron el medicamento contra el melanoma de Replimune Group Inc. (REPL) para pacientes que han probado sin éxito la inmunoterapia, lo que supone una gran victoria para la empresa farmacéutica después de que sus dos primeros intentos de obtener la autorización del medicamento fueran rechazados.
El destino de este medicamento ha sido un punto álgido en el debate en torno a los cambios en los criterios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y su enfoque respecto a la evaluación de medicamentos tras la salida del comisionado de la agencia, Marty Makary, quien dimitió en mayo.
Bajo la dirección de Makary, se rechazaron o retrasaron varios medicamentos de gran repercusión, lo que provocó una controversia entre las empresas biotecnológicas, el Congreso y las asociaciones de pacientes sobre si la agencia estaba adoptando una postura demasiado estricta respecto a posibles tratamientos para enfermedades avanzadas con pocas alternativas.
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El medicamento, que se denominará Tudriqev, se inyecta en los tumores de melanoma y contiene un virus modificado genéticamente diseñado no solo para destruir los tumores en los que se inyecta, sino también para activar de forma más amplia el sistema inmunitario contra otros tumores en todo el cuerpo.
El fármaco se aprobó basándose en un ensayo de un solo grupo con 91 pacientes con melanoma avanzado, en el que los tumores se redujeron en el 24% de los pacientes, según informó la FDA.
“Se trata de un momento decisivo para Replimune, que culmina años de investigación pionera para llevar Tudriqev a los pacientes que necesitan desesperadamente nuevas opciones terapéuticas”, afirmó el Dr. Sushil Patel, director ejecutivo de Replimune.
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Las acciones de Replimune se dispararon tras el anuncio de la FDA, cerrando con una subida del 8,7% el jueves. La acción ha registrado una subida del 32% en lo que va de año.
La empresa indicó que el medicamento costaría US$450.000 dólares por un ciclo de tratamiento típico. Entre los efectos secundarios del medicamento se incluyen fatiga, fiebre, infecciones y escalofríos, según la FDA.
El fármaco, que recibió una autorización acelerada, no ha demostrado en un ensayo controlado que prolongue la supervivencia de los pacientes. La empresa está llevando a cabo un ensayo confirmatorio con 400 pacientes diseñado para demostrar que sí lo hace.
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La autorización pone fin a una saga de 13 meses en la que el medicamento parecía inicialmente encaminado hacia su aprobación, pero fue rechazado en julio de 2025 por la FDA, que adujo problemas con el diseño del ensayo y la población de pacientes.
Después de que la empresa volviera a presentar la solicitud el otoño pasado, la FDA rechazó la solicitud de Replimune por segunda vez en abril, calificando los datos de la empresa de “insuficientes para concluir que existen pruebas sustanciales de eficacia”.
Sin embargo, accedió a reconsiderar la solicitud a finales de mayo, apenas unas semanas después de la dimisión de Makary. Esto allanó el camino para una reunión del comité asesor celebrada el 30 de julio, en la que el personal de la FDA detalló sus numerosas preocupaciones sobre los datos de la empresa procedentes de su ensayo de un solo grupo.
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Dado que el ensayo de aprobación no contaba con un grupo de control y que el fármaco Replimune se administró junto con otro medicamento para el melanoma ya autorizado, el Opdivo de Bristol Myers Squibb Co., los resultados del ensayo existente de la empresa resultaban difíciles de interpretar, según señaló el personal de la FDA en los documentos publicados para la reunión del comité asesor del 30 de julio.
No obstante, los asesores expertos de la agencia votaron finalmente por 10 votos a favor y tres en contra que las pruebas que respaldaban el medicamento eran evaluables y clínicamente significativas, a pesar de las limitaciones de los datos.
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